Una terapia experimental mejora las habilidades cognitivas de seis personas con síndrome de Down

En cambio, la mejoría no ha sido tan evidente en el séptimo paciente que también se ha sometido a esta terapia innovadora después de haber sido probada con éxito en ratones de laboratorio.

La GnRH es una hormona que se relaciona con la fertilidad y la reproducción y ofrece un camino prometedor para poder conseguir tratamientos que podrían mejorar los déficits cognitivos que sufren las personas con síndrome de Down.

El síndrome de Down es la causa genética más común de discapacidad intelectual y ocurre en uno de cada 30 embarazos en mujeres de 45 años o más y es causado por tener 3 copias del cromosoma 21 en lugar de las 2 habituales.

Muchas personas adultas con síndrome de Down experimentan síntomas similares a los de la enfermedad de Alzhéimer de aparición temprana, así como una pérdida gradual del olfato. Además, los hombres con síndrome de Down también pueden presentar deficiencias en la maduración sexual.

Hasta ahora, no existían opciones de tratamiento viables para los déficits cognitivos y olfativos asociados con el síndrome de Down.

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Nueva vía

Sin embargo, investigaciones recientes han sugerido que la pérdida del olfato y la infertilidad masculina también son una característica de la deficiencia de GnRH, y que la GnRH puede desempeñar un papel en las funciones cerebrales superiores, como la cognición.

Pero todavía no se comprende completamente si la GnRH desempeña un papel en la patología del síndrome de Down.

En un modelo de ratón con síndrome de Down, Maria Manfredi-Lozano y sus colegas descubrieron que las hebras de microARN que regulan la producción de GnRH, que se encuentran en el cromosoma 21, eran disfuncionales, lo que provocaba anomalías en las neuronas que secretan la hormona.

Por esa razón, este equipo de investigadores logró revertir los déficits cognitivos en ratones con síndrome de Down y, tras este avance, realizaron un ensayo clínico piloto para evaluar los efectos de la terapia con GnRH sobre la cognición en siete pacientes adultos con síndrome de Down.

Si bien el tratamiento no afectó el olfato, el rendimiento cognitivo aumentó en todos menos en uno de los participantes.

Nuevo ensayo clínico

Estos datos sugieren que el tratamiento actúa sobre el cerebro al fortalecer la comunicación entre ciertas regiones de la corteza. "El mantenimiento del sistema GnRH parece desempeñar un papel clave en la maduración del cerebro y las funciones cognitivas", explica uno de los investigadores en la revista “Science”

Además, este nuevo tratamiento no tiene efectos secundarios significativos.

Estos hallazgos son tanprometedores que este equipo de científicos de Francia y Suiza ha puesto ya en marcha un ensayo clínico que involucra a un mayor número de personas y que, por primera vez, incluye mujeres, para confirmar la eficacia de este tratamiento en personas con síndrome de Down, pero también para otras afecciones neurodegenerativas como la enfermedad de Alzhéimer.