Deniegan el acceso a un medicamento huérfano a una vecina de Totana de 79 años

Lorca

Josefa, una vecina de Totana de 79 años padece el síndrome de Mielodisplásico desde el año 2017. Se trata de una enfermedad rara que afecta a las células de su médula ósea y obliga a esta paciente a someterse a transfusiones de dos concentrados de hematíes cada diez días.

A mediados de abril de 2021, un medico del hospital Rafael Méndez de Lorca le recetó Luspatercept en pero en mayo de ese mismo año la Comisión Regional de Farmacia le denegó este medicamento y en abril del año 2022 volvieron a denegarle este fármaco. Si en este tratamiento la enfermedad de esta mujer se agrava. Asimismo, hasta cuatro profesionales sanitarios le han recetado a esta usuaria este fármaco pero siguen denegándole el acceso.

La Asociación de Enfermedades Raras D´Genes ha tenido conocimiento a través de su servicio de información y orientación y de asesoría jurídica de la situación con la que convive esta vecina de Totana. Juan Carrión, su presidente ha dicho que según los datos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el acceso a este mismo medicamento a través de Medicamentos en Situaciones Especiales se instauró en marzo de 2016 y desde entonces 161 pacientes con el mismo síndrome que esta paciente en 14 comunidades autónomas lo toman incluso en la Región de Murcia. "Si hay 161 pacientes como Josefa que en 14 comunidades autónomas lo toman porque Josefa no tiene acceso. Tenemos que intentar que esto no vuelva a ocurrir para garantizar la equidad e igualdad", ha indicado Carrión.

Ante la nueva denegación, la paciente se ha visto obligada a interponer ante la Sala de lo Contencioso administrativo del Tribunal Superior de Justicia de la Región de Murcia, a través del servicio de asesoría jurídica de D´Genes y con la colaboración del abogado Fernando Antonio Losana Perales, un procedimiento contencioso administrativo especial para la protección de derechos fundamentales por la vulneración del artículo 15 respecto del Derecho Fundamental a la Vida y a la Integridad Física, así como el artículo 14 por la vulneración del Principio de Igualdad al existir otras personas que sí son tratadas con él en el Sistema Nacional de Salud.

El procedimiento administrativo se inicia así por la no instauración del medicamento huérfano de uso hospitalario aprobado por la EMA y con autorización de comercialización dictada por la Comisión Europea y catalogado como uso especial bajo la denominación “medicamento extranjero” con principio activo Luspatercept y denominación comercial Reblozyl.

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D´Genes ha trasladado la situación de la paciente al Ayuntamiento de Totana con el fin de que el pleno municipal muestre su respaldo, tal y como ocurrió anoche. Además, ha puesto en conocimiento de la Consejería de Salud y la Dirección General de Planificación, Investigación, Farmacia y Atención al Ciudadano este caso con el fin de que se revise la situación.

La asociación insta a la Consejería de Salud de la Región de Murcia y la Comisión Regional de Farmacia a adoptar medidas ante esta situación e instaurar con carácter de urgencia el tratamiento con Luspatercept con el fin de evitar el avance de la enfermedad que padece la paciente y que le ocasiona la necesidad de necesitar transfusiones de dos concentrados de hematíes cada diez días.

"Este fármaco no está financiado por el Sistema Nacional de Salud"

Sobre esta situación, el consejero de Salud, Juan José Pedreño ha confirmado que se trata de una decisión técnica que dictamina la Comisión Regional de Farmacia y Terapéutica de la Región de Murcia y que este fármaco no está financiado por el Sistema Nacional de Salud porque no esta en el catálogo. También ha indicado que los profesionales han revisado el caso dos veces y que los ensayos clínicos han demostrado que no es eficaz.

El 5 % de las 6.172 enfermedades raras que se conocen disponen de un tratamiento

Solo el 5 % de las 6.172 enfermedades raras que se conocen disponen de un tratamiento. En España la situación de los medicamentos huérfanos refleja, según el informe publicado por la Asociación Española de Laboratorios de medicamentos huérfanos y ultrahuérfanos (AELMHU), que de  los  132 medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA), solo 58 están financiados por el Sistema nacional de salud.